UN TRAITEMENT GENETIQUE DE LA DREPANOCYTOSE A L’ESSAI

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La drépanocytose est une maladie génétique rare mais bien présente dans les caraïbes car elle affecte surtout les populations noires. Un médicament d’un nouveau type est en cours d’évaluation pour tenter de traiter enfin cette maladie.

L’ANSM, (l’Agence Nationale de Sécurité de Médicament et des produits de santé)  a récemment autorisé une étude pour  vérifier la sécurité et l’efficacité  d’un nouveau médicament de thérapie génique, le LentiGlobin BB305, du laboratoire Américain Bluebird bio Inc,   dans le traitement de la drépanocytose – dans sa forme la plus sévère, et de la béta-thalassémie majeure, deux maladies du sang.

@ Enfin un traitement ?

Ces deux maladies rares sont dues à des mutations génétiques qui affectent les globules rouges du sang. Dans la drépanocytose, le gène muté produit une hémoglobine anormale, l’hémoglobine « S ». L’hémoglobine « S » produit  des fibres de polymères dans les globules rouges et les déforme. Ils prennent alors la forme caractéristique d’une « faucille » et provoquent des occlusions aiguës des petits vaisseaux sanguins, ce qui entraine des « crises » très douloureuses et des destructions tissulaires dans de nombreux organes. Une minorité de patients ont une forme particulièrement sévère avec une espérance de vie très limitée.

Le traitement « habituel » est essentiellement préventif. On tente aussi d’en réduire les effets mais sans hélas pouvoir en traiter la cause.  Le seul traitement curateur actuel de ces deux maladies est la greffe de cellules souches. Ces cellules souches  doivent provenir des cellules sanguines d’un donneur parfaitement compatible. Malheureusement, peu de patients ont la chance de trouver un tel donneur et ceux qui le trouvent ont encore un  risque de rejet ou de réactions de la greffe dirigées contre les cellules du receveur.

@ Les bienfaits du virus du… SIDA!

7 patients ayant une forme sévère de drépanocytose ou une forme majeure de béta-thalassémie, âgés de 5 à 35 ans, sans donneur compatible disponible vont participer à cet essai. Il s’agit dans un premier temps de leur prélever des cellules sanguines qui seront ensuite génétiquement modifiées avec le LentiGlobin BB305 dont l’action est d’introduire dans ces cellules un gène bêta-globine sain. Pour réaliser ce transfert on n’utilise pas de virus comme dans d’autres thérapies géniques mais des parties seulement du virus du SIDA et ces morceaux de virus sont incapables de reconstituer le virus entier lui-même et de se multiplier ce qui est gage de sécurité. Les cellules génétiquement modifiées des patients seront ensuite réinjectées au patient par voie intraveineuse. Les patients recevront un conditionnement pendant quelques jours avant cette autogreffe de façon à remplacer la moelle produisant des globules rouges malades par la moelle modifiée génétiquement produisant des globules rouges sains. Ce conditionnement apparaît moins toxique que celui utilisé pour les greffes de cellules provenant d’un donneur. Un essai préalable a déjà été réalisé sur 3 patients dans des conditions un peu différentes et l’un d’entre eux – atteint de bêta-thalassémie majeure- n’a plus besoin aujourd’hui de transfusion sanguine comme il devait le faire habituellement (étude : Cavazzana-Calvo et al. 2010) ce qui est un progrès évident.

Si les thérapies géniques sont encore très peu connues et pas encore dans utilisées c’est parce  que ce genre de traitement n’en est qu’à ses tous débuts mais ils sont plus que prometteurs. Le XXIème siècle sera très certainement le siècle de la transformation médicale.

 

CS –  ph TRUCA – 19 déc. 2012

Réf : ANSM

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