THERAPIE GENIQUE

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2013 –  an 1 de la nouvelle médecine?  La médecine progresse mais nous n’en avons pas toujours la perception. En 2001, le génome humain (1) était entièrement décodé ouvrant la voie à de nouvelles techniques de traitement de maladies jusqu’ici impossibles à soigner car intimement liées à la génétique du patient. C’est en 2013 que devrait pour la première fois dans l’histoire de la médecine être mis sur le marché un médicament issu de la thérapie génétique. Une révolution médicale silencieuse est en marche.

@ Un enjeu extraordinaire.

« Thérapie génique » est l’association de deux mots dont beaucoup d’entre nous ont entendu parler sans vraiment savoir ce qu’ils signifient précisément. La thérapie génique est, en langage courant, l’ensemble des moyens mis en œuvre pour soigner par modification du patrimoine génétique inscrit au cœur de chacune des cellules d’un individu.

Le corps humain est composé globalement de 10.000 milliards de cellules et chacune d’elle contient, en son noyau, toutes les informations qui définissent un individu ; de la couleur de ses yeux à  ses faiblesses face à la maladie. Chaque personne est unique et dispose d’un patrimoine génétique propre ce qui permet aussi de l’identifier d’où ces tests génétiques utilisés par la police pour confondre un suspect. Mais dans le cas de la thérapie génique il s’agit de bien autre chose. De nombreuses maladies dites rares ou orphelines n’ont pas de solution thérapeutique. La médecine est impuissante et ne dispose pas de médicament pour s’attaquer à la cause de ces maladies car elles sont inscrites dans le patrimoine génétique de l’individu. Certaines de ces maladies peuvent être transmises directement à leurs enfants mais elles ne contaminent pas les gens que le malade côtoie. C’est le cas par exemple de la mucoviscidose, maladie très médiatisée à travers le Téléthon. Pour toutes ces maladies dites « orphelines », il n’existe pas de traitement réellement efficace à l’heure actuelle avec les médicaments conventionnels. Notre Recherche, jusqu’ici, est basée principalement sur la découverte et l’exploitation de molécules chimiques capables,  par leurs propriétés spécifiques de soigner où d’induire des effets positifs sur la santé. Avec la thérapie génique nous entrons dans une nouvelle ère du médicament. Ces traitements sont totalement différents, d’une autre nature. Ils sont capables de modifier le patrimoine génétique humain pour soigner un malade. Nous pénétrons au cœur même de l’individu dans ce qu’il a de plus intime.

@ 2013, la révolution médicale muette

Jörn Aldag, président de la société pharmaceutique néerlandaise uniQure, a annoncé la commercialisation en juillet 2013 du Glybera. Ce médicament, qui a été approuvé par l’Agence européenne du médicament, est destiné aux patients atteints d’une maladie très rare du métabolisme qui touche une à deux personnes sur un million dans le monde : La déficience en Lipoprotéine lipase (LPLD). Le traitement est très simple : il s’agit d’une unique série d’injections de Glybera dans les muscles des jambes. Le mode d’action consiste à remplacer dans les cellules le gène défectueux par un autre gène sain  grâce à l’action d’un virus contrôlé, dénommé AAV.

Ce premier succès européen marque une étape importante. La FDA américaine (Food and Drug administration) devrait elle aussi rendre un avis pour autoriser l’exploitation de ce médicament et dans l’attente de sa décision, uniQure travaille déjà sur d’autres médicaments du même type et notamment pour soigner l’hémophilie et la maladie de Parkinson…

Mais dans une maladie génétique, souvent, ce sont plusieurs gènes défectueux ou mutants voire des milliers qui sont co-responsables de la maladie et il est d’autant plus difficile de les remplacer sans provoquer d’effets secondaires.

On s’attaque donc désormais à la cause de la maladie génétique et non à ses effets. La mise sur le marché du premier médicament de thérapie génique est l’aboutissement de plusieurs années de travail. D’autres traitements du même type devraient rapidement être disponibles sur les marchés.

La Chine disposerait d’un médicament de même type destiné à lutter contre certains types de cancer[1]

CS –  13 nov. 2012

(1) Ensemble des informations contenues dans l’ADN humain et formant le « livre » dans lequel est écrit toutes les caractéristiques d’un humain.

Source : uniqure.com



[1] Selon « Metro » 6/11/12

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